Como se ha mencionado, los SS poseen una característica común: sus recursos son finitos y limitados. En una situación constante de limitaciones presupuestarias y escasez de recursos humanos, la gestión del SS es compleja, y la utilización de los recursos disponibles requiere una planificación cuidadosa y, a menudo, tomar decisiones difíciles. Sabiendo que los presupuestos destinados a la salud son rígidos y cerrados, el cuidado prestado debe ser tanto eficaz como eficiente, es decir, debe maximizar el potencial beneficio para la salud de la población optimizando los recursos disponibles.

En consecuencia, los nuevos tratamientos que llegan cada año al campo de la medicina necesitan someterse a una minuciosa evaluación a diferentes niveles. La eficacia y efectividad de un nuevo tratamiento se miden en el beneficio clínico que aporta (años de vida, mejoría de la presión arterial, etc.), típicamente demostrado en un ensayo clínico u otro estudio prospectivo. Para comprobar su eficiencia, los nuevos tratamientos necesitan probar que el valor añadido que aportan al paciente y al SS justifica el coste adicional que representan2. Este argumento va más allá de la teoría y ha impactado significativamente a los cardiólogos clínicos en las últimas décadas. Los distintos ámbitos de la cardiología han visto un crecimiento exponencial de nuevos tratamientos, la mayoría altamente eficaces, por ejemplo, los inhibidores la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (iPCSK9), las técnicas intervencionistas percutáneas o el impresionante desarrollo de la resonancia magnética cardiaca. Todos estos avances tienen el gran potencial de transformar la supervivencia y calidad de vida de los pacientes, con una eficacia ampliamente demostrada, aunque es evidente que conllevan un coste asociado9–12.

Centrémonos en el ejemplo de los iPCSK9, aprobados en 2015, que han proporcionado la capacidad de alcanzar niveles de colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (cLDL) muy difícilmente obtenibles con el tratamiento previo. Además, esta reducción de cLDL demostró una clara disminución en los eventos cardiovasculares9. Consecuentemente, la guía ESC 2019 sobre dislipemia redujo los objetivos de cLDL para casi todos los grupos de riesgo, estableciendo una nueva meta < 55 mg/dL (vs. 70 mg/dL en 2016) para los grupos de muy alto riesgo. Como resultado, surgió un conjunto de pacientes de muy alto riesgo previamente considerados bien manejados, pero subóptimamente controlados según la guía de 2019, que eran candidatos para la intensificación del tratamiento con hipolipemiantes tradicionales o con iPCSK9. Pese a que hay estudios que han sugerido que con una combinación de estatinas de alta intensidad y ezetimiba casi 60% de estos sujetos no necesitaría iPCSK9, existe un gran número de pacientes que están con tratamiento oral máximo tolerado y probablemente se beneficiarían de la terapia con iPCSK913. Entre 2016 y 2021, la Sociedad Europea de Cardiología publicó 4 actualizaciones y guías de práctica clínica para el tratamiento de las dislipemias que incorporaban nuevos objetivos de cLDL adaptados a los beneficios clínicos demostrados tras la introducción de los iPCSK9, tanto en personas en prevención secundaria como en prevención primaria con elevado riesgo cardiovascular14–17. Para incorporar en la práctica diaria estos cambios en las recomendaciones, se necesita financiación apropiada. En esta línea, un estudio alemán demostró que, seguir las recomendaciones de la guía de 2019 y reducir el objetivo de cLDL de 70 a 55 mg/dL en 1.000.000 pacientes con enfermedad arterioesclerótica, resultaría en un gasto adicional de 610.000.000 € al año para el sistema de salud alemán18,19.

Es fácilmente comprensible que, a pesar de que la mayoría de las guías clínicas son ajenas a los costes económicos, sus consecuencias no lo son. Un cardiólogo debe tener en cuenta que la incorporación de las novedades terapéuticas de las guías requiere un reajuste presupuestario, y que en un SS cuya financiación suele ser estática, este coste adicional restará subvención de otras áreas, generalmente también relacionadas con la salud. El concepto de coste-oportunidad es vital en la gestión sanitaria, ya que reconoce que asignar fondos a un nuevo tratamiento o producto inevitablemente conduce a una disminución de los recursos que se podrían utilizar en otro20. Las decisiones económicas a nivel del SS suelen ser complejas y van más allá de una sola especialidad, y a menudo requieren comparar de manera directa dos tratamientos completamente distintos. Un ejemplo sería la decisión de un centro hospitalario de invertir su restringido presupuesto anual en una nueva prótesis de reemplazo de rodilla o un nuevo dispositivo de oxigenación de membrana extracorpórea (ECMO). La nueva prótesis puede, en teoría, tener un bajo coste por unidad y mejorar la calidad de vida a un elevado número de pacientes, aunque su impacto en la supervivencia sea limitado. El dispositivo de ECMO supone un alto coste por unidad y requiere un personal altamente especializado 24 horas al día para su manejo, pero teóricamente podría impactar en la supervivencia de pacientes jóvenes con patologías cardiopulmonares potencialmente reversibles. ¿Cómo pueden ser comparables estas dos intervenciones? Entender cómo se contrastan estas alternativas es clave para el cardiólogo interesado en mantener su servicio al día conforme con los estándares de la práctica clínica, ya que asegurar la financiación depende de competir por fondos que pueden usarse de distintas formas. También es importante que los clínicos reconozcan que demostrar el beneficio de los nuevos tratamientos en sistemas con recursos limitados va bastante más allá del análisis de beneficio clínico. Por tanto, si se entrena a los residentes para entender y replicar estudios clínicos de eficacia, también deberíamos incentivarlos a conocer los métodos y herramientas usados para medir la eficiencia. Indudablemente, en el futuro se espera que ciertos elementos de ES se incorporen en las guías de práctica clínica, tal como ya ocurre en el Reino Unido, donde sus guías se fundamentan en estudios de coste-efectividad21,22.

El objetivo del análisis de EE en la salud es facilitar la toma de estas decisiones y proporcionar un marco científico y estructural para hacer una evaluación rigurosa y reproducible de los resultados. Un buen análisis incorporará una valoración cuidadosa de los costes y beneficios de cada intervención2. Asimismo, los análisis de eficiencia agregan las consecuencias derivadas de elegir una opción sobre otra (coste-oportunidad). Las decisiones finales suelen ser tomadas por gobiernos, políticos, gerentes de salud y, en algunos casos por profesionales sanitarios con el conocimiento adecuado para realizar dichas evaluaciones y compartir adecuadamente sus resultados.

Existen diferentes modelos de EE para nuevas tecnologías disponibles en el campo de la ES, que utilizan distintos enfoques sobre qué medir y cómo hacerlo. Los modelos más empleados se resumen en la figura 323. Los modelos de minimización de costes ignoran las consecuencias de cada intervención para enfocarse solo en las diferencias monetarias entre estas, e elegir la opción más económica. Otros tipos de análisis económicos, como los de coste-beneficio, coste-utilidad y coste-efectividad, comparan además los resultados (beneficios) de estas intervenciones en sus modelos24. Los beneficios se pueden evaluar de muchas maneras, en forma de unidades naturales (por ejemplo, porcentaje de reducción del colesterol o años de supervivencia ganados), en forma de años de vida ajustados por la calidad de vida (AVAC) o monetaria (coste ahorrado debido a un procedimiento que evita hospitalizaciones). De esta forma, la EE incorpora los beneficios de una intervención frente al coste que supone (unidad de € invertido/unidad de beneficio).

Figura 3.

Estudios principales en evaluación económica en la salud.

AVAC: años de vida ajustados por calidad.

(0.35MB).

Calcular el beneficio de un nuevo procedimiento, medicamento o dispositivo no suele ser sencillo, ya que a menudo estos suelen tener múltiples niveles y dimensiones, algunas de ellas más complicadas de cuantificar. Por ejemplo, una nueva intervención quirúrgica para la hipertensión pulmonar asociada con enfermedad tromboembólica crónica puede beneficiar al paciente en calidad de vida y pronóstico, aumentando su supervivencia. Podemos, además, considerar un nivel extra de beneficio si el tratamiento permite la reincorporación de los pacientes a sus papeles sociales y laborales, y su contribución para el sistema de Seguridad Social nacional25,26. En un estudio de EE, definir claramente qué perspectiva se asume es importante para entender sus resultados y aplicaciones.

El método de evaluación más completo es el análisis de coste-utilidad, que a veces se considera un tipo especial dentro del análisis de coste-efectividad. Ambos términos muchas veces se utilizan indistintamente en la literatura.

Los estudios de coste-utilidad son ampliamente usados en la literatura de ES, y su importancia es fácilmente comprensible, ya que evalúan los beneficios de una intervención no solo en términos de años de vida ganados, sino también toman en cuenta la calidad de esos años (utilidad). Esta última es crucial, ya que un nuevo procedimiento puede implicar un aumento en la supervivencia en comparación con el estándar (que generalmente es más económico); sin embargo, si la calidad de vida que ofrece sigue siendo significativamente reducida, es posible que no sea una inversión apropiada. La unidad más común utilizada en estos estudios para medir los beneficios son los AVAC, que reúne tanto el concepto de aumento de supervivencia como la calidad de los años obtenidos. Los AVAC se han empleado durante muchas décadas y de manera rutinaria en la EE para comparar estrategias terapéuticas. En los últimos 10 años, su uso se ha extendido a estudios clínicos y se han utilizado como una medida más de resultados en ensayos clínicos aleatorizados en cardiología27–29. La unidad AVAC está definida por el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) como «una medida del estado de salud de una persona o grupo, en la que los beneficios, en términos de duración de la vida, se ajustan para reflejar la calidad de vida. Un AVAC equivale a un año de vida en perfecta salud»22. Los AVAC se calculan estimando los años de vida restantes para un paciente tras una intervención y ponderando cada uno con una puntuación de calidad de vida, que generalmente oscila entre 0 y 1. Este último equivale a una vida normal sin limitaciones y 0 corresponde a una limitación completa, que generalmente se atribuye al estado de muerte22. La calidad de vida se puede medir de forma directa, usando una escala de visualización analógica; o indirecta, por medio de cuestionarios que evalúan la calidad de vida asociada a la salud (por ejemplo, el EQ-5D) y convirtiendo el resultado final en unidades comparables26. Todos estos métodos poseen sus beneficios y desventajas, y diferentes enfermedades pueden tener cuestionarios específicos para su evaluación30,31. Una alternativa frecuente a los AVAC son los años de vida ajustados por la discapacidad.

Al evaluar un potencial nuevo fármaco y compararlo con la opción estándar, existen 4 posibles escenarios (fig. 4):

• 1)

  El nuevo fármaco es más efectivo y caro que la opción estándar.

• 2)

  El nuevo fármaco es menos efectivo y más barato que la opción estándar.

• 3)

  El nuevo fármaco es más efectivo y barato que la opción estándar.

• 4)

  El nuevo fármaco es menos efectivo y más caro que la opción estándar.

Figura 4.

Potenciales resultados de una evaluación económica.

(0.17MB).

En los escenarios 3 y 4, los resultados conducen a decisiones claras: el nuevo fármaco debe reemplazar el tratamiento estándar en el caso 3 y descartarse en el 4. Los escenarios 1 y 2 implican un análisis más detallado, aunque en la mayoría de los casos, como en los iPCSK9, estaremos ante la primera situación. Siendo así, ¿será suficiente el beneficio extra aportado para justificar el coste añadido? En los estudios de EE en la salud, esta cuestión se refleja usando la relación entre la diferencia de precio y la variación en el beneficio de 2 estrategias evaluadas, denominada ratio coste-efectividad incremental (RCEI):

Los sistemas de salud pueden tener diferentes puntos de vista sobre cuánto están dispuestos a gastar en un nuevo medicamento o procedimiento para lograr resultados específicos. Este es el concepto de «umbral de disposición a pagar», que debería estar estrictamente vinculado al valor percibido atribuido por los consumidores y pacientes a su salud2. En los sistemas de salud pública, el gobierno suele tomar estas decisiones en nombre de sus ciudadanos. En la práctica, esta decisión implica muchos otros factores: limitaciones presupuestarias, producto interior bruto per cápita anual, porcentaje del producto interior bruto gastado en salud, etc.32. En 2003, la Organización Mundial de la Salud recomendó que el umbral de disposición a pagar debería establecerse en 1 a 3 veces el producto interior bruto per cápita anual nacional, pero muchos países han publicado sus propios umbrales33. En EE. UU., el umbral de disposición a pagar es aproximadamente 50.000-100.000 USD, mientras que en Reino Unido es de 20.000-30.000 £, y en España alrededor de 25.000-50.000 € (por AVAC ganado)33,34. En última instancia, si un nuevo tratamiento es más efectivo y caro que sus contrapartidas, estos umbrales de disposición a pagar pueden ser el factor decisivo sobre si se adopta desde un punto de vista financiero. Continuando con el ejemplo de los iPCSK9, su RCEI en España se estimó en alrededor de más de 600.000 € por evento cardiovascular evitado35. Estos resultados se replicaron en diferentes SS, y algunos países han restringido su uso a subgrupos específicos de sujetos (hipercolesterolemia familiar), donde el análisis de coste-efectividad fue más favorable36. Un ejemplo más conveniente es el RCEI de 18.818 £/AVAC del sacubitrilo-valsartán comparado con el tratamiento estándar con inhibidores de la enzima de conversión de la angiotensina en la insuficiencia cardiaca crónica37. Otro ejemplo de intervenciones muy coste-efectivas en cardiología son los programas de rehabilitación cardiaca en prevención secundaria, con RCEI frecuentemente inferiores a 3.500 £/AVAC, es decir, muy económicos teniendo en cuenta el alto beneficio que pueden aportar38,39.

Algunos estudios de EE efectuados por clínicos tienen el potencial de cambiar la práctica sanitaria. Cabe destacar el trabajo de Timmermans40 en el que demuestra que los dispositivos de asistencia ventricular de larga duración podían ser coste-efectivos dentro del SS belga. Su análisis en este ámbito asistió al cambio de la política sanitaria para permitir la financiación de estos dispositivos dentro del sistema de salud belga.